肝癌的药物研发以抗体类药物为主,其中PD-1/PD-L1和CTLA-4是抗体研发的主要靶点。化药研发则以VEGFR和BRAF蛋白为主要研究靶点,在一线治疗研发药物中,罗氏的阿替利珠单抗和贝伐珠单抗联用。最有希望成为海外肝癌一线治疗方案,泽璟制药(多纳非尼)有望成为国内一线。此外,我国自主研发的PD-1抑制剂派安普利单抗(康方生物)和安罗替尼(正大天晴)联合用药方案已经步入Ib/II期研究阶段,其安全性较好,对肝癌患者也有不错疗效;在二线治疗研发药物中,恒瑞医药的阿帕替尼能显著提升肝癌患者总生存期(OS),有望成为新的肝癌二线疗法。肝癌治疗中首次迎来核酸类药物。目前研究显示核酸药MTL-CEBPA安全性较好,其疗后续效值得期待。

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