细胞基因治疗:细胞和基因治疗(CellandGeneTherapy,不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法),是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞,再通过外源基因的转录和翻译,改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括:①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③导入新的或经过改造的基因。
基因治疗CRO和CDMO:CRO指为制药企业、科研院校等主体从事新药研发或先导基础研究提供外包服务。CDMO主要指为新药研发提供工艺开发、放大及验证、IND申报、临床I-III期及商业化生产服务。
CGTCDMO市场规模及行业格局:2018年至2022年,CDMO市场规模从8.7亿元增长到预计32.6亿元,年复合增长率达39.3%;从行业竞争格局来看,全球基因治疗CDMO企业中,Lonza等外企营收占据半壁江山,国内药明生基一骑绝尘、和元生物位列第二。
OxfordBioMedica:慢病毒载体先驱。公司LentiVector?慢病毒载体递送技术构筑产业护城河,合作项目繁多,目前收入主要来自CDMO业务收入以及相关特许权使用费等。
Lonza:全球CDMO龙头企业。作为CDMO行业先行者之一,Lonza先发优势明显。从前期原料药中间体到小分子CDMO业务,再至后期开拓新兴生物制药和细胞与基因疗法CDMO业务,基于多年的技术积累发挥平台优势,为国内外制药公司、生物技术公司客户提供药物研发和生产服务。
和元生物:公司聚焦于基因治疗领域,提供:①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品;②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品;③CAR-T等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务;公司基因治疗CDMO服务收入占主营业务收入的比重由2018年29.79%上升至2021年1-6月73.13%,发展快速。
金斯瑞蓬勃:主要致力于为基因和细胞治疗(GCT)药物、疫苗及生物药发现、抗体蛋白药物等提供从靶点开发到商业化生产的端到端CDMO服务。金斯瑞蓬勃生物2020年收入增长78%达4040万美元。其中,抗体药在2020年收入增长78%;基因和细胞疗法CDMO服务收入同比增长了148%,增速强劲,展现出巨大的发展潜力。
药明生基:药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CDMO。从营收来看,2021年药明生基实现收入10.26亿元,同比下降2.79%。中国区细胞及基因疗法CTDMO业务增长迅速,实现收入同比增长87%,部分缓解了美国区业务由于客户产品上市申报推迟和新冠疫情的影响。