细胞基因疗法从根治愈疾病,技术先进刚需强烈
基因治疗的核心在于精准打击了疾病根源——异常DNA,是一种根本性的治疗策略。细胞基因治疗适应症以单基因遗传病(罕见病)为主,这类疾病的致病基因明确,同时缺乏有效的治疗手段,面临巨大的未满足临床需求。如同小分子药物、抗体药物引领生物医药的前两次产业变革,基因治疗连续多年被评为《Nature》年度具有重大影响的生物技术,预计将引领生物医药的第三次产业变革。截至2021年底,全球累计在研CGT临床试验超过1700项,国内也有数十项临床试验取得登记备案(按登记号计),并呈现增长趋势。
政策加持资本青睐,中国细胞基因治疗有望弯道超车
基因治疗赛道最受资本青睐,据中国CGT领域融资交易情况显示,2020年度CGT领域融资总金额约为126亿美元,2016年至2020年复合年增长率达到59.3%,2020年IPO和私募基金金额显著增加。预计未来CGT领域的资本投入仍会增加,资本注入也将推动CGT产业发展。政策方面,随着国家和各省市高度重视生物医药创新发展,在“十三五”、“十四五”的规划下出台了系列产业政策,对基因治疗及其CRO/CDMO行业进行支持。国内基因?
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